2020年3月31日，BMS（百時美施貴寶）和Bluebird（藍(lán)鳥生物）宣布向FDA遞交CAR-T療法idecabtagene vicleucel的上市申請，用于治療至少經(jīng)過3種治療方案【免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）、抗CD38抗體】的多發(fā)性骨髓瘤患者。
這是首個提交審批的靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法。
此前美國FDA獲批的CAR-T療法有：Kymriah、Yescarta。
通用名：idecabtagene vicleucel（ide-cel）
研發(fā)代號：bb2121
廠家：BMS（百時美施貴寶）、Bluebird（藍(lán)鳥生物）
美國首次獲批：未獲批
中國首次獲批：未獲批
此次上市申請基于一項開放性、單臂、多中心、多國家、II期臨床研究（Karmma研究），評估了idecabtagene vicleucel在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性。2019年12月美國血液學(xué)協(xié)會年會（ASH）上Bluebird公開了該研究的臨床數(shù)據(jù)。
研究設(shè)計
該研究共納入了140例接受過至少三種先期治療方案(包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體)，且對最后一次治療方案(定義為在最后一次治療期間或60天內(nèi)進(jìn)展)難以耐受的成年復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，其中128例患者接受了idecabtagene vicleucel治療。
其中94%的患者對抗CD38抗體療法產(chǎn)生耐藥性，84%的患者具有三重耐藥性。
研究的主要終點是根據(jù)國際骨髓瘤工作組(IMWG)標(biāo)準(zhǔn)由獨立審查委員會(IRC)評估的客觀緩解率（ORR）。
臨床數(shù)據(jù)
研究數(shù)據(jù)顯示，客觀緩解率(ORR)達(dá)到73.4%，完全緩解率(CR)達(dá)到31.3%；中位持續(xù)反應(yīng)時間（DoR）為10.6個月；在中位隨訪時間為11.3個月時，無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到8.6個月。
小結(jié)
期待idecabtagene vicleucel早日獲批，為廣大復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者帶來新的治療希望！
參考來源：
https://ashpublications.org
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