“2014年新藥全球銷售額歷史首次超過萬億美元，達(dá)到10430億美元。2014年新藥研發(fā)的支出和全球新藥銷售比為18%?！痹趶V州召開的湯森路透全國巡講研討會上，湯森路透的科學(xué)與解決方案顧問李寅，源引該公司《2014年度CMR全球研發(fā)年度報告》的數(shù)據(jù)（下稱“報告”）。
近年來，國內(nèi)企業(yè)對新藥研發(fā)的關(guān)注度越來越高。從國家的政策導(dǎo)向來看，未來中國藥企做強(qiáng)做大以及邁向國際化，新藥研發(fā)成為眾多企業(yè)不得不面對的一道坎。多年來國內(nèi)企業(yè)在仿制藥領(lǐng)域競爭激烈，并取得了一些進(jìn)展。但新藥研發(fā)需要有一個全球性的視野。
2014年全球新藥銷售收入幾乎是2004年的2倍，而2014年新藥研發(fā)的支出僅為2004年的1.4倍。另從湯森路透的“報告”中可知，中小型企業(yè)藥物研發(fā)投入占銷售額比例實際上要比大型企業(yè)要高些。2014年新藥銷售幾乎是2004年的2倍，2014年新藥研發(fā)的支出約為2004年的1.4倍。但是，從實際中國國情來看，中小型企業(yè)在新藥開發(fā)方面的難度不小，尤其是資金來源問題。不過可以預(yù)見的是，隨著國家對資本市場多層次布局，未來將會有越來越多的企業(yè)加入到新藥研發(fā)中來。
根據(jù)湯森路透的Cortellis數(shù)據(jù)庫，2014年全球腫瘤領(lǐng)域是研發(fā)投入最大的領(lǐng)域，占據(jù)研發(fā)投入近3成比例。腫瘤、代謝和抗感染領(lǐng)域是2014年新分子實體NME上市最多的三個領(lǐng)域，占據(jù)所有上市藥物的2/3。另外還有消化系統(tǒng)類、骨骼肌肉類、神經(jīng)系統(tǒng)類，這些領(lǐng)域的研發(fā)也很活躍。另外孤兒藥在近年來促進(jìn)新藥銷售增長起到了很大的作用。
目前很多企業(yè)對新藥投入沒有很明確的概念，其實每個領(lǐng)域的研發(fā)費用相差還是比較大，此外，各個治療領(lǐng)域研發(fā)階段也差距很大。例如心血管在三期臨床試驗階段費用非常高，“主要是因為在這個治療領(lǐng)域中，可能需要入組1-2萬名病人，才能得到臨床數(shù)理統(tǒng)計差異性數(shù)據(jù)，即使按最粗略的平均成本（每個病人5000-6000美元），這筆費用也是非常龐大的?！?/p>
在研發(fā)投入方面，李寅表示，Discovery、CMC和clinical階段的FTE（Full time emploee）共占據(jù)研發(fā)全過程FTE的7成。按研發(fā)投入計算，臨床階段約占研發(fā)全過程的36%，無論是研發(fā)投入還是FTE投入，臨床階段均居于各階段之首。當(dāng)拿到臨床批件的時候，你的研發(fā)路程僅僅走到一半，尤其是從費用上來說。
投入產(chǎn)出比是衡量新藥項目的最重要指標(biāo)，從新藥成功率來看，每個治療領(lǐng)域都不一樣，如果將研發(fā)的各個階段進(jìn)行細(xì)分，可以得出這樣一個結(jié)論，隨著各個階段的推移，新藥成功上市的概率不斷增加，李寅表示，進(jìn)入毒理試驗階段的藥物，每100個新藥中有5個成功上市，而進(jìn)入一期臨床，每100個新藥中有7個新藥成功上市。而在Firstpivotal dose to market階段，有2/3的藥物最終可以成功上市。這需要我們的企業(yè)更加關(guān)注臨床各階段投入情況，量體裁衣，做出更優(yōu)的選擇。
新藥研發(fā)的主要模式有自主研發(fā)和合作許可兩種。李寅指出，自主研發(fā)和合作許可的新藥成功上市的概率有所差異，尤其是在研發(fā)的早期，通過有合作許可過程藥物的成功的比例為14%（一期臨床階段到上市的成功率），而自主研發(fā)成功的比例僅僅只有4%。NBE(新生化實體)和NCE(小分子實體)方面成功率方面的差異也很明顯，NBE的成功率要比NCE高很多，尤其是在早期，NBE的成功比例是20%，而NCE只有4%。
從全球2004-2014年全球上市的新藥來看，2014年NBE首上市的藥物占到所有首上市藥物的35%。對于仿制藥行業(yè)來講，在這些新藥中從預(yù)計未來7年內(nèi)有199個藥物將失去專利權(quán)（在美國），其中8%的藥物為重磅炸彈藥物。而2017年是未來一段時間重磅藥物專利到期的一個高峰，會有4個重磅炸彈的專利藥物到期。